Dünyanın en pahalı ilacı hangisi?

Dünyanın en pahalı ilacı hangisi?

Dünyada en pahalı tek dozluk (single-dose) ilaç, 2026 itibarıyla Lenmeldy (atidarsagene autotemcel) adlı gen terapisidir.

  • Fiyat: 4.25 milyon ABD doları (yaklaşık 145–150 milyon TL, güncel kura göre). Bu, bir seferlik (one-time) tedavi maliyeti olarak kabul edilir.
  • Üretici: Kyowa Kirin (Orchard Therapeutics’i satın aldıktan sonra).
  • Endikasyon: Metakromatik lökodistrofi (MLD) adlı nadir, ölümcül genetik hastalık (çocuklarda beyin ve sinir sistemi yıkımı).
  • Onay Tarihi: ABD FDA onayı Mart 2024’te alındı; 2025–2026’da ticari kullanımda lider konumda.
  • Neden bu kadar pahalı?
    • Çok nadir hasta popülasyonu (ABD’de yılda ~30–40 çocuk).
    • Yüksek Ar-Ge maliyeti (gen terapisi, kişiye özel kök hücre düzenleme).
    • Üretim karmaşıklığı (hasta kendi hücrelerine gen eklenir ve geri verilir).
    • Potansiyel “tek seferde tedavi” vaadi (uzun vadede sağlık sistemi maliyetini düşürebilir).
    • ICER (Institute for Clinical and Economic Review) değerlendirmesine göre sağlık yararı fiyatı ~3.94 milyon USD’ye kadar çıkabiliyor; şirket 4.25 milyon USD olarak belirledi.

Güncel Karşılaştırma (2026 Başlangıcı Top 5 Tek Dozluk Pahalı İlaçlar – ABD Liste Fiyatları)

  1. Lenmeldy – 4.25 milyon USD (MLD gen terapisi, Kyowa Kirin/Orchard).
  2. Kebilidi – 3.95 milyon USD (AADC eksikliği gen terapisi, PTC Therapeutics).
  3. Hemgenix – 3.5 milyon USD (Hemofili B gen terapisi, CSL Behring).
  4. Beqvez – 3.5 milyon USD (Hemofili B gen terapisi, Pfizer).
  5. Elevidys – 3.2 milyon USD (Duchenne musküler distrofi gen terapisi, Sarepta).

Bu ilaçların hepsi gen veya hücre tedavisi olup, tek seferlik infüzyonla verilir. Fiyatlar liste fiyatı, sigorta, devlet indirimleri veya hasta destek programlarıyla gerçek maliyet çok daha düşük olabilir (bazı ülkelerde %50–90 indirim).

 

Notlar

  • Bu fiyatlar ABD bazlıdır (dünyanın en yüksek liste fiyatları burada açıklanır). Avrupa’da (örneğin İngiltere’de Hemgenix ~2.6 milyon sterlin) veya Türkiye’de farklı olabilir (SGK sınırlı geri ödeme veya bireysel başvuru).
  • Liste sık güncellenir; yeni gen terapileri onaylandıkça rekor kırılır (örneğin Kebilidi 2025 sonunda eklendi).
  • Yıllık tekrarlanan ilaçlarda (örneğin Spinraza – SMA için ilk yıl ~750.000 USD) toplam maliyet daha yüksek olabilir, ama tek dozluk rekor Lenmeldy’de.

 

Benzer Yazılar: